9月13日，應(yīng)中國科學(xué)院亞熱帶農(nóng)業(yè)生態(tài)研究所畜禽健康養(yǎng)殖與農(nóng)牧復(fù)合生態(tài)研究中心的邀請，華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院李大力研究員來所交流，印遇龍院士及中心相關(guān)科研人員參加了本次交流會。
會上，李大力作了題為《基因編輯技術(shù)及臨床應(yīng)用》的學(xué)術(shù)報告。據(jù)悉，目前全球已知的罕見病有7000多種，80%以上與基因突變直接相關(guān)，嚴重影響患者的健康和生命，給家庭帶來了沉重負擔(dān)。遺傳疾病的致病基因鑒定和治療都是本領(lǐng)域的難題，而基因編輯技術(shù)的出現(xiàn)對于罕見病的診治都有很好的前景。李大力詳細介紹了他們團隊用TALEN和Cas9體系建立的5周內(nèi)快速構(gòu)建人類遺傳疾病致病突變的小鼠模型的技術(shù)體系，并利用基因編輯技術(shù)開發(fā)了治療β地中海貧血的基因療法，在臨床研究中治愈了十余名患者。由于人類58%的遺傳致病變異都是點突變，因此堿基編輯技術(shù)對于糾正遺傳疾病具有重要意義。李大力研究員團隊基于對堿基編輯器的優(yōu)化與改造，開發(fā)了包括超高活性的胞嘧啶堿基編輯器HyCBEmax、幾乎無脫靶活性且僅編輯1-2個堿基的ABE9、由TadA脫氨酶改造的高精度胞嘧啶編輯器Td-CGBE/CBEs以及同時編輯A、C堿基的雙堿基編輯器A&C-BEmax等一系列性能優(yōu)越的堿基編輯器。此外，還開發(fā)了實現(xiàn)腺嘌呤顛換的堿基編輯器AXBE和ACBEs，豐富了堿基編輯技術(shù)的適用范圍。
最后，印遇龍院士及團隊成員與李大力就基因編輯技術(shù)在人類健康、養(yǎng)豬業(yè)上的應(yīng)用以及一些技術(shù)問題進行了深入的交流和討論。隨著基礎(chǔ)研究領(lǐng)域與臨床應(yīng)用需求的不斷擴大，基因編輯系統(tǒng)已逐步優(yōu)化并應(yīng)用于更多的農(nóng)業(yè)分子育種和生命科學(xué)研究中，基因編輯的操作性和編輯效率會逐步提高。在未來，CRISPR/Cas9及其相關(guān)基因編輯技術(shù)將會在豬基因組編輯的研究中獲得更多突破性進展。
會議現(xiàn)場