9月13日,應(yīng)中國科學(xué)院亞熱帶農(nóng)業(yè)生態(tài)研究所畜禽健康養(yǎng)殖與農(nóng)牧復(fù)合生態(tài)研究中心的邀請(qǐng),華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院李大力研究員來所交流,印遇龍?jiān)菏考爸行南嚓P(guān)科研人員參加了本次交流會(huì)。
會(huì)上,李大力作了題為《基因編輯技術(shù)及臨床應(yīng)用》的學(xué)術(shù)報(bào)告。據(jù)悉,目前全球已知的罕見病有7000多種,80%以上與基因突變直接相關(guān),嚴(yán)重影響患者的健康和生命,給家庭帶來了沉重負(fù)擔(dān)。遺傳疾病的致病基因鑒定和治療都是本領(lǐng)域的難題,而基因編輯技術(shù)的出現(xiàn)對(duì)于罕見病的診治都有很好的前景。李大力詳細(xì)介紹了他們團(tuán)隊(duì)用TALEN和Cas9體系建立的5周內(nèi)快速構(gòu)建人類遺傳疾病致病突變的小鼠模型的技術(shù)體系,并利用基因編輯技術(shù)開發(fā)了治療β地中海貧血的基因療法,在臨床研究中治愈了十余名患者。由于人類58%的遺傳致病變異都是點(diǎn)突變,因此堿基編輯技術(shù)對(duì)于糾正遺傳疾病具有重要意義。李大力研究員團(tuán)隊(duì)基于對(duì)堿基編輯器的優(yōu)化與改造,開發(fā)了包括超高活性的胞嘧啶堿基編輯器HyCBEmax、幾乎無脫靶活性且僅編輯1-2個(gè)堿基的ABE9、由TadA脫氨酶改造的高精度胞嘧啶編輯器Td-CGBE/CBEs以及同時(shí)編輯A、C堿基的雙堿基編輯器A&C-BEmax等一系列性能優(yōu)越的堿基編輯器。此外,還開發(fā)了實(shí)現(xiàn)腺嘌呤顛換的堿基編輯器AXBE和ACBEs,豐富了堿基編輯技術(shù)的適用范圍。
最后,印遇龍?jiān)菏考皥F(tuán)隊(duì)成員與李大力就基因編輯技術(shù)在人類健康、養(yǎng)豬業(yè)上的應(yīng)用以及一些技術(shù)問題進(jìn)行了深入的交流和討論。隨著基礎(chǔ)研究領(lǐng)域與臨床應(yīng)用需求的不斷擴(kuò)大,基因編輯系統(tǒng)已逐步優(yōu)化并應(yīng)用于更多的農(nóng)業(yè)分子育種和生命科學(xué)研究中,基因編輯的操作性和編輯效率會(huì)逐步提高。在未來,CRISPR/Cas9及其相關(guān)基因編輯技術(shù)將會(huì)在豬基因組編輯的研究中獲得更多突破性進(jìn)展。

會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)
